La terapia génica para perros podría ayudar a los humanos con distrofia muscular

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En un estudio publicado en la revista Human Molecular Genetics, los investigadores de la Universidad de Missouri School of Medicina informaron que han perros con distrofia muscular tratado con éxito mediante ciertas formas de terapia génica.

El éxito de estos tratamientos, dicen, podría allanar el camino para nuevos tratamientos de terapia génica para el ser humano ya en 2017.

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Los perros en la Universidad de Missouri School of Medicina experimento tenían distrofia muscular de Duchenne. distrofia muscular de Duchenne es la más prevenir la tensión de la enfermedad en los seres humanos, que afecta principalmente a los hombres. Los pacientes con la enfermedad pueden perder su capacidad de caminar, o incluso la respiración sin ayuda como el músculo es reemplazado con rigidez, graso, el tejido óseo.

Según el Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares EE.UU., cerca de 250.000 personas sufren de distrofia muscular en los Estados Unidos.

Más importante aún, actualmente no hay cura para la enfermedad, y, como el autor del estudio Dongsheng Duan, profesor de investigación médica de la Universidad de Missouri School of Medicine, señala, no hay siquiera realmente cualquier tratamiento que tratan eficazmente los síntomas.

El éxito de las terapias génicas en perros podría marcar un avance. "Esta es la enfermedad muscular más común en los niños, y actualmente no existe una terapia eficaz", declaró el Dr. Duan en un comunicado de prensa. "Este descubrimiento nos llevó nuestro equipo de investigación de más de 10 años, pero creemos que estamos en la cúspide de tener un tratamiento para la enfermedad."

En su revisión del estudio, Robert Preidt, reportero de noticias de Estados Unidos, señala que este tipo de resultados a menudo son difíciles de reproducir en los ensayos en humanos. De hecho, se tomó Universidad de Missouri investigadores de más de 10 años para entregar su terapia a los perros de forma segura, y los tratamientos humanos son típicamente mucho más complicado.

La enfermedad es causada por la interrupción de la producción de algo llamado distrofina, una proteína de cohesión que apoya resistencia de la fibra muscular.

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Los tratamientos son a menudo difícil debido a que el gen es tan grande- de hecho, es uno de los genes más largos de todo el cuerpo.

Dr. Duan explica, "Debido a su tamaño, es imposible entregar el gen entero con un vector de terapia génica, que es el vehículo que lleva el gen terapéutico en el sitio correcto en el cuerpo. A través de la investigación anterior, hemos sido capaces de desarrollar una versión en miniatura de este gen llamado microgene. Esta distrofina minimizado protegido todos los músculos en el cuerpo de ratones enfermos ".

El equipo del Dr. Duan administrarse su tratamiento de 2-3 meses de edad, los cachorros que estaban empezando a mostrar signos de distrofia muscular. En su artículo, informan que los perros comenzaron a desarrollarse normalmente alrededor de los 6 meses.

Así que ¿por qué utilizar perros para probar este tipo de tratamiento? "Estos perros desarrollan [la enfermedad] de forma natural en una manera similar a los seres humanos," dijo Duan. "Es importante para el tratamiento de [la] temprano antes de la enfermedad hace mucho daño, ya que esta terapia tiene el mayor impacto en las primeras etapas de la vida."